全球首款AI设计药【钟南山院士参与 全球首款AI设计药即将启动Ⅲ期临床试验】全球第一款从头到尾由AI设计的药，即将启动Ⅲ期临床试验了。

医药魔方数据库显示，6月30日，英矽智能核心管线INS018_055（通用名Rentosertib）一项Ⅲ期临床试验进行公示。这是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究，拟入组320例特发性肺纤维化（IPF）患者，主要终点为52周用力肺活量（FVC）变化。

这药最特别的地方在哪？传统新药研发，从确定靶点到选出候选分子，行业平均耗时2.5年到4.5年。而Rentosertib走这套流程只花了18个月。什么概念？别人大学刚读完大一，它已经毕业了。

它又是怎么做到的？英矽智能用了个叫Pharma.AI的生成式AI平台，全程包办——AI挖靶点、AI设计分子结构、AI筛选优化。靶点叫TNIK，一个跟纤维化和炎症相关的激酶。传统方式要从几万个基因里大海捞针，AI直接精准定位。

“据我所知，在AI药物发现领域，还没有其他公司将针对全新靶点设计全新分子的药物推进到Ⅲ期临床，Rentosertib的推进将为整个行业树立重大里程碑，这也是制药行业的重大进展。”英矽智能CEO Alex Zhavoronkov表示。

为什么选特发性肺纤维化这个病？因为这病太狠了。确诊后中位生存期只有三到五年。肺会逐渐变硬、失去弹性，最后跟一块木头一样，吸不进氧气。现有标准药就两款——吡非尼酮和尼达尼布。这俩药能摁住病情恶化的速度，但没法逆转已经纤维化的肺损伤。通俗地说，就是踩刹车，不能倒车。

晚期患者基本没得选。这个领域过去十多年没有新机制药物获批上市。临床刚需摆在那，一直没人填上。

这项临床的方案设计很扎实：全国47个研究中心，招募320名患者，随机双盲安慰剂对照，每日一次口服，持续52周。主要终点是52周内FVC的年下降率。

牵头研究的阵容也相当有分量——北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，钟南山院士和上海市肺科医院院长陈昶担任联合牵头研究者。（每经）