一场未被及时披露的基因编辑治疗。2026 年 7 月 23 日，Science 联合 Retraction Watch 发布Four takeaways from our investigation into a hidden gene-editing death重磅调查一名只有6岁的女孩(化名小美)，在接受实验性基因编辑治疗后死亡。但据science调查报道，这起事件在很长一段时间里都没有对外公开，该小女孩患有一种由CHD3基因变异引起的罕见神经发育疾病，目前全球只有大约240人患病，为了纠正她的基因突变，研究人员尝试使用AAV病毒载体，把碱基编辑系统直接递送到大脑。然而由于碱基编辑系统过大，无法通过传统腺病毒AAV递送，因此要通过两种病毒分别递送。据报道，基因治7天后，女孩出现呕吐、血小板下降和意识障碍，随后被送入重症监护室，最终不幸去世。真正引发争议的，不只是治疗失败。而是几个至今仍需要回答的问题：在进行儿童首次人体试验之前，动物安全性证据是否充分？ 报道中显示，恒河猴实验中，实验动物出现严重免疫性肝损伤和肾损伤。家属是否被完整告知了脑内注射和AAV载体可能带来的风险？伦理审批和临床试验登记是否规范？现在该临床试验仍在招募中！患者死亡后，为什么没有及时向学术界和公众披露？更具争议的是，此后相关团队在国际期刊发表了小鼠研究，但论文中没有提到此前的人体治疗和死亡事件。女孩家属随后致信期刊，要求撤稿。写在最后的话，这件事并不能证明所有基因编辑治疗都是危险的科学探索可以面对失败，医学创新也可以承担风险。可是风险必须被充分评估，患者必须真正知情，严重不良事件更不能被隐藏。技术越前沿，伦理越不能落后。6岁女童基因编辑试验后死亡海外新鲜事