健康简报：阿尔茨海默病治疗产业

另含：美国食品药品监督管理局（FDA）对一家大型复配药房的 GLP-1 产品展开监管行动

太平洋时间今天下午 1:47作者：梅根·R·威尔逊（Megan R. Wilson）

在本期内容中：• 算法不断增长的阿尔茨海默病市场正在与医保覆盖、诊断和接诊能力等问题发生碰撞• 参议院健康委员会将于下周对多名特朗普政府的健康领域提名人选进行投票

• FDA 发布的新警告让复配 GLP-1 药物再次面临审查周五快乐！感谢阅读《健康简报》通讯。在浏览白宫举办的百余人国宴嘉宾名单时，我注意到一位独特的健康产业嘉宾：辉瑞（Pfizer）首席执行官艾伯乐（Albert Bourla）。

华盛顿越来越关注与在生物科技领域的竞争，但这一议题在白宫的国事访问日程中明显缺席。辉瑞未提供有关艾伯乐出席情况的任何细节，但这位首席执行官去年曾表示，他与唐纳德·特朗普总统有着“特殊的关系”。

更正：在昨期的简报中，我误引了参议员比尔·卡西迪（路易斯安那州共和党籍）在回答“海蒂·欧弗顿（Heidi Overton）关于疫苗的回答是否足以让他支持其担任 FDA 局长”时的表态。他当时实际表示：“我宁愿暂不发表评论。”（先前版本错误地将卡西迪的表述写为他“将拒绝发表评论”。）

乔治城大学医院，一名医生指向阿尔茨海默病研究中的 PET 扫描结果。（Evan Vucci / 阿索斯化通讯社）

头条简报

随着早期诊断的普及、新获批的药物以及不断丰富的疗法研发管线创造出新机遇，阿尔茨海默病市场正在不断扩大。然而，关于美国联邦医疗保险（Medicare）的报销覆盖和医疗机构接诊能力的问题依然存在，这些因素可能会决定这些技术进展能以多快的速度惠及患者。

这是一个紧迫的课题，预计到 2050 年，将有 1300 万美国人患有阿尔茨海默病——几乎是目前数字的两倍。这也是《华盛顿邮报》情报部门（WP Intelligence）首席医疗分析师雷贝卡·亚当斯（Rebecca Adams）最新报告的主题。让我们深入了解一下。

众议院筹款委员会的数据显示，该疾病每年已给美国医疗卫生系统造成估计 2630 亿美元的损失，其中近 85% 用于晚期机构护理和临终关怀。

如今，药企和诊断公司押注于早期治疗可以改变这一状况。

“我们在对抗阿尔茨海默病的战争中已经建立了一个据点，”宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院专门从事老年医学护理的教授杰森·卡拉威什（Jason Karlawish）告诉雷贝卡。“我们取得了实质性进展，开辟了一条全新的治疗途径。”

为何重要：分析师预计，包括美国、中国和德国在内的八个主要国家的阿尔茨海默病治疗市场将从 2023 年的 24 亿美元增长到 2033 年的 193 亿美元。

• FDA 在过去三年中批准了两款能够延缓早期阿尔茨海默病进展的药物——仑卡奈单抗（lecanemab，商品名 Leqembi）和多奈单抗（donanemab，商品名 Kisunla）。

• 这些疗法为行业和患者带来了极具前景的机遇，但成功与否往往取决于能否足够早地发现疾病以进行治疗。这引发了人们对基于血液的新型检测方法的浓厚兴趣，这些检测可以在出现显著认知能力下降之前识别出与阿尔茨海默病相关的变化。

后续关注

上周，众议院筹款委员会一致通过了一项法案，该法案将从 2028 年开始为 FDA 批准的血液检测提供过渡性的 Medicare 报销覆盖，同时联邦官员将考虑更广泛的报销范围。该法案已在众议院获得 219 位共同发起人的支持，一旦提交至众议院表决即可获得通过。参议院的一项对应法案也已拥有 50 位共同发起人。众议院筹款委员会健康小组委员会主席、该法案的主要发起人、众议员韦恩·布坎南（佛罗里达州共和党籍）告诉雷贝卡，他正在“与众议院领导层密切合作，以推动这一关键法案跨越终点线”。

对于诊断公司而言，Medicare 的报销覆盖将大幅扩大目标市场。这还可能对整个保险行业产生溢出效应，因为 Medicare 的报销决定往往会影响商业保险计划。

该法案还可以通过扩大可被识别为适合接受治疗的患者群体来帮助药企。目前的两款药物都要求患者处于疾病早期阶段，并且存在包括脑肿胀和脑出血在内的风险——这使得有效地诊断和监测患者的进展变得至关重要。

→ 与此同时，制药行业正试图扩大市场上现有疗法的数量。

• 根据今年 5 月发表在《阿尔茨海默病协会期刊》上的一项分析，今年年初共有 158 种实验性阿尔茨海默病疗法处于 192 项临床试验中，其中包括 120 种处于中期或晚期试验阶段的药物。

• 阿尔茨海默病的研发管线远远超出了目前针对被认为会导致该疾病的淀粉样蛋白斑块的药物类别。罗氏（Roche）正在测试 trontinemab，该药旨在改善药物向大脑的输送，潜在适用人群包括尚未出现症状的人。其他研究人员则在探索针对 Tau 蛋白的药物以及旨在消除神经炎症的疗法。

“在阿尔茨海默病领域，我们有史以来第一次看到了希望，”疾病倡导组织 UsAgainstAlzheimer's 的首席倡导官艾丽卡·斯沃德（Erika Sward）告诉雷贝卡。

除了为阿尔茨海默病诊断支付铺平道路的法案外，还有一项旨在支持照顾阿尔茨海默病患者的医疗机构的立法努力。众议院于 7 月通过了一项跨党派法案，该法案将扩大对治疗失智症临床医生的虚拟培训，特别是在医疗资源不足的地区。

患者和疾病倡导组织希望这两项措施都能在选举后的“跛脚鸭”会期中取得推进，很可能会被塞进更广泛的立法法案包中。

国会山健康动态

日程提醒：参议院健康、教育、劳工和养老金委员会预定于下周对特朗普政府提名的人选进行投票：妮可·萨菲尔（Nicole Saphier）出任卫生总医官（Surgeon General）、蒂莫西·韦斯特莱克（Timothy Westlake）出任负责精神健康和物质滥用的助理部长，以及玛丽·拉扎尔（Mary Lazare）出任负责老龄化事务的助理部长。

投票定于周三上午 9:45 进行，此前已从本周推迟。唐纳德·特朗普总统提名的 FDA 局长人选海蒂·欧弗顿（Heidi Overton）不在日程表上——这将使她的确认投票推迟到中期选举之后，因为参议院将于下周结束时离开华盛顿去参加竞选活动。

行业处方

围绕复配药房生产仿制减肥药的争议可能会进一步升级，因为 FDA 向 Empower Pharmacy 发出了一份警告信，涉及其生产的复配 GLP-1 药物。

• FDA 在信中承认了对复配 GLP-1 药物的高需求，但对其生产规模提出了质疑，称“这表明你所复配的产品与 FDA 批准的产品之间的差异只是借口”。

复配药房为需要对处方进行微调的患者制作定制药物，例如为无法服药片的人制作液体剂型。总部位于德克萨斯州的 Empower 是美国最大的复配药房之一。

FDA 提到了 Empower 的复配产品，这些产品将替尔泊肽（tirzepatide，Zepbound 的活性成分）与烟酰胺结合，以及将司美格鲁肽（semaglutide，Wegovy 的活性成分）与合成维生素 B12 结合。

• 作为警告的一部分，FDA 还指出，Empower 的记录未能一致证明处方开具者已确定这些组合会对个体患者产生显著差异。

• 然而，其他处方重复使用了相同的表述——FDA 复配质量与合规办公室主任克林特·纳弗（Clint Narver）在信中指出，这引发了关于这些处方是“预先生成”的，还是医生为患者做出的个体化决定的疑问。信中还提到了无菌生产和质量控制流程存在的问题。

Empower 的一位发言人告诉我，公司“已经纠正了警告信中的许多问题”，并正在“与 FDA 合作，迅速且全面地解决剩余事项，以达到该机构满意的程度”。

“Empower 在 FDA 注册已超过十年，”该发言人表示。“我们认为监管审查对于安全复配至关重要。”

行业组织药房复配联盟（Alliance for Pharmacy Compounding）辩称，这些违规行为是适当台账记录的问题，而不是药房生产了多少 GLP-1 的问题。“生产规模本身并不构成违规，”该组织在一份声明中写道。“当生产规模得到针对明确身份的个体患者的有效处方支持时，联邦法律并没有对 503A 药房可以复配的数量设定数字限制。”

放大视角：随着越来越多的人希望尝试 GLP-1 减肥药，一个仿制产品的小众行业应运而生——以原研药标价的一小部分出售。这包括来自远程医疗平台和复配药房的产品，为患者提供定制剂量或联合产品。

分别生产 Wegovy 和 Zepbound 的主要公司诺和诺德（Novo Nordisk）和礼来（Eli Lilly）一直在推动监管机构打击这些公司，理由是此前允许复配商生产这些药物的药品短缺现象早已结束。这两家公司还针对某些提供仿制版 GLP-1 的远程医疗平台、复配药房和医疗美容诊所提起了诉讼。

安全药品合伙企业（Partnership for Safe Medicines）执行董事沙比尔·因伯·萨夫达尔（Shabbir Imber Safdar）称这封信“令人欢迎且来得太晚了”。

该组织的成员包括按营收计算最大的制药行业协会，它呼吁 FDA 采取进一步行动，包括“在有正当理由的情况下进行扣押和下达禁令”。

我们正在阅读的内容

据 Politico 记者斯蒂芬妮·博尔岑（Stefanie Bolzen）报道：“欧洲议会议长呼吁德国与特朗普就药品定价达成协议。”

据《纽约时报》记者克里斯托弗·罗兰（Christopher Rowland）和卡罗琳·Y·约翰逊（Carolyn Y. Johnson）报道：“特朗普政府官员可能会废除养老院申报新冠疫情的规定。”

本通讯由 WP Intelligence 出版，这是《华盛顿邮报》面向专业人士的订阅服务，为商业、政策和思想领袖提供具备可操作性的洞察。WP Intelligence 独立于《华盛顿邮报》采编部门运营。了解更多关于 WP Intelligence 的信息。

梅根·R·威尔逊（Megan R. Wilson）是《华盛顿邮报》WP Intelligence 的《健康简报》撰稿人。