进博多方携手，为A型血友病患者开启“自由成长 人生自在”新篇章。11月5日，《中国血友病患者生活质量白皮书》项目在罗氏展台正式启动，共筑罕见病慢病化管理生态。

第九届进博会期间，罗氏舒友立乐®全生命周期守护新闻发布会在上海举行。

重构血友病A治疗范式

血友病是一种遗传性出血性疾病。数十年来，治疗困于凝血因子替代的补充式逻辑，频繁静脉输注与抑制物产生是医患共同面对的难题。

当前，治疗方式正从出血后的按需救治，转向规律替代治疗与全病程管理。2026年9月，艾美赛珠单抗荣获被誉为“诺贝尔奖风向标”的拉斯克-德贝基临床医学研究奖。据介绍，该奖项表彰的正是其跳出传统因子补充的机制路径：作为双特异性抗体，艾美赛珠单抗通过桥接凝血因子IXa与X，模拟FVIII辅因子功能，在体内重新构建凝血通路，不依赖外源性FVIII活性，从根本上克服抑制物中和难题，为全球血友病A长期规律替代治疗树立全新金标准。

中国医学科学院血液病医院杨仁池教授在发布会上。

中国医学科学院血液病医院杨仁池教授表示：“艾美赛珠单抗的机制突破，推动血友病A治疗迈向功能模拟的新范式。皮下注射、给药间隔最长可至每4周一次，患者告别频繁静脉输注，规律替代治疗由此具备长期坚持的现实基础。治疗目标也逐渐从止血保命、避免残疾，迈向关节长期保护与生活质量提升。”

血友病治疗贯穿一生，足量、足疗程的规律替代治疗从源头减少出血，是国际指南共同推荐的防治理念。据介绍，艾美赛珠单抗是目前血友病治疗中唯一覆盖儿童至成人、伴或不伴抑制物的双特异性抗体。研究显示，伴抑制物患者接受该药规律替代治疗后，年化出血率大大降低；长期随访中，82.4%的患者在治疗121至144周期间实现零出血。

基层可及：免常规监测打通分级诊疗“最后一公里”

传统凝血因子治疗需监测凝血活性并调整剂量，患者需往返大型三甲医院；艾美赛珠单抗采用标准剂量治疗，日常无需常规监测，减轻了就医负担。

上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科戴菁教授在发布会上。

上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科戴菁教授表示：“规范的实验室检测是血友病精准诊断的基础，但规范管理要真正惠及患者，仍需跨越基层落地这“最后一公里”。艾美赛珠单抗标准剂量治疗无需定期监测凝血指标，显著降低了基层开展长期随访的门槛，让患者得以就近获得规律替代治疗与随访管理。当分级诊疗的“最后一公里”被打通，创新疗法才能真正转化为患者身边可及、可持续的日常管理。”

生态聚力：《中国血友病患者生活质量白皮书》项目启动

随着治疗可及性提升与出血风险改善，血友病领域的临床评价正在发生变化：仅关注年化出血次数已不足以反映患者真实生活，建立以患者为中心的综合评价体系成为需要。

在此背景下，罗氏与多方专家及行业力量启动《中国血友病患者生活质量白皮书》项目。据项目介绍，白皮书将调研中国各年龄段患者生理功能、心理状态、学业就业、社会融入等维度的疾病负担与未满足需求，填补国内该领域系统性研究的空白，并推动评价从减少出血、保命防残，扩展到身心健康、学业与工作恢复等生活质量维度，为国家罕见病卫生健康政策、多层次医疗保障体系及临床慢病管理提供循证依据。

采写：南都N视频记者 曾文琼

实习生：莫彦衡