研究目的

针对多基因致病的复杂疾病（包括心血管疾病），基因疗法的开发与评估工作正日益增多。然而，这些研究至今尚未得到系统性梳理。本研究旨在对心血管疾病基因疗法相关随机对照试验进行范围综述，并绘制相关文献的证据图谱。

研究方法

研究团队检索了六个数据库中自2018年11月至2025年3月发表的研究文献。检索共获得9106条记录，其中1864篇文献进入全文审阅阶段。

研究结果

本综述共纳入28项随机对照试验（RCT），涉及的干预方式包括RNA干扰技术（13项，占46%）、反义寡核苷酸（9项，占32%）、质粒载体（4项，占14%）以及其他载体（腺相关病毒和腺病毒，2项，占7%）。涉及的心血管适应症包括血脂异常（12项，占43%）、缺血性疾病（4项，占14%）、转甲状腺素蛋白淀粉样变性（4项，占14%）、心力衰竭（2项，占7%）以及其他心血管疾病（6项，占21%）。研究样本平均纳入183名受试者（范围为5至655人），随访时间平均为13个月（范围为3至97个月）。在报告疗效结果的26项研究中，大多数（22项，占85%）显示干预措施具有疗效，但多数研究（69%，18项）中疗效持续时间不足1年。严重不良事件的发生率在各研究间差异较大（干预组受试者发生率范围为0%至62%），但有19项RCT报告干预组中发生严重不良事件的受试者比例低于10%。

研究结论

大多数随机对照试验报告显示，心血管疾病基因疗法具有一定疗效，但69%的研究中疗效持续时间不足1年。心血管疾病基因疗法在有效性和相对安全性方面展现出良好前景，但仍需开展更多研究以评估其长期效果和风险。

研究领域

心血管疾病、遗传学、随机对照试验

文献详情

版权方：Eric A. Apaydin、Jessica Richard、Skye A. Miner、Molly Waymouth、Derek Roberts、Jerry Vockley、Andrea S. Richardson；开放获取

出版方：BMJ Group

可获取性：非兰德公司出版物

出版年份：2026年

页数：9页

文献编号：EP-71521

研究执行机构

兰德健康研究部

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