科创板日报：日前，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基

猫懒谈小说 2025-05-19 08:32:38

科创板日报：日前，美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队将定制的CRISPR基因编辑疗法，成功应用在一名患有罕见遗传病的儿童（9.5个月大）身上，定制药物于患病儿童出生6个月时正式完成。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门，标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。

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