2025年5月20日报道，巴基斯坦科学家带4岁女儿来上海求医，最终中国专家团队成功治愈重型罕见病，女孩妈妈激动地表示：中国是我最爱的国家！ 麻烦看官老爷们右上角点击一下“关注”，既方便您进行讨论和分享，又能给您带来不一样的参与感，感谢您的支持! 2025年5月20日，封面新闻报道，一位来自巴基斯坦的科学家带着年仅四岁的女儿艾莎远赴中国上海求医。 在接受中国医生团队使用基因编辑技术的治疗后，小女孩成功摆脱了持续输血的依赖，成为首位通过中国该项技术治愈的外籍儿童。 这个消息不仅让患儿家庭感激不尽，也引发了医学界的广泛关注，艾莎的母亲在得知治疗成功时，眼含热泪地说：“中国是我最爱的国家，” 艾莎出生后不久便被确诊为重型β-地中海贫血症，这是一种需要频繁输血以维持基本生命功能的遗传性血液病，从几个月大起，艾莎就必须每两周进行一次输血，每次治疗都伴随着身体和经济上的巨大负担。 由于巴基斯坦国内的医疗条件有限，血液供应紧张且价格高昂，长期治疗使家庭不堪重负，父亲是一名科学家，母亲全职照顾女儿，尽管尽心尽力，他们还是感到越来越力不从心。 艾莎的父亲在科学领域有一定的背景，也时常关注国际医学前沿，他不断查阅相关文献，试图寻找突破性的治疗方式。 在一次国际科研文献检索中，他留意到中国复旦大学附属儿科医院联合团队正在开展针对地中海贫血的基因编辑临床研究，这项技术采用自主研发的碱基编辑工具，有望从根本上修复患者基因中的缺陷。 他立即深入了解研究资料，并主动联系了医院，在详细说明了女儿的病情后，医院方面表示愿意评估其参与治疗的可行性。 2024年底，艾莎和父母抵达上海，复旦儿科医院第一时间安排了专家团队进行全面检查，评估她的身体状况是否适合进行基因编辑治疗，在确认符合条件后，医院为她量身制定了治疗方案。 该方案的核心是提取她体内的造血干细胞，在体外对其携带的异常基因进行精准编辑，再将修复后的细胞回输到体内，从而重建正常的造血功能。 治疗过程持续了几个星期，每一个阶段都必须严格监测，起初，她的血红蛋白水平缓慢上升，一个月后，血液指标明显改善，四个月后，各项关键生理参数趋于正常，艾莎逐步摆脱了对外源性输血的依赖。 医生在多次检查后确认，她的体内已经可以自行产生足量红细胞，症状得到明显控制，生命体征稳定。 治疗成功后，小女孩的状态发生了显著变化，她的肤色变得红润，精神状况也明显好转，曾经因贫血导致的虚弱、面色苍白不再出现。 她开始有精力做轻度的活动，体重和身高发育逐渐恢复到同龄儿童的正常水平，父母每日陪伴在侧，记录下她一点一滴的变化。 艾莎的母亲在接受采访时反复表达了对中国的感激，她提到，自己原本几乎不再抱有希望，但中国医生不仅提供了治疗，更给予这个家庭一个重新开始的机会。 艾莎的父亲也表示，身为科研人员，他非常清楚这项治疗背后所包含的科技含量与科研难度，对中国医学界的成就由衷敬佩。 这次治疗不只是一个孩子的康复，更是中国医疗科技在罕见病治疗领域取得的一次关键突破，据国家卫健委资料显示，β-地中海贫血被列入中国罕见病目录，是我国南方部分地区的高发疾病。 近年来，复旦儿科医院与多家研究机构合作，持续推进以基因编辑为核心的治疗研究，取得一系列实质性成果。 艾莎的康复案例也成为国际医学领域的重要案例，专家认为，这标志着中国在干细胞移植和基因治疗的关键技术已具备国际领先水平，有望为更多发展中国家患者提供新路径。 随着更多国际合作的推进，中国技术也有可能惠及更广泛的全球患者群体，对于艾莎一家来说，这不仅是一场跨越国界的治疗之旅，更是一场与命运的较量。 他们从遥远的家乡出发，穿越4000公里，只为抓住一线希望，而现在，女儿的康复让所有努力都有了意义，也让这个家庭重新看到了未来的光亮，中国医生的专业与坚持，为这个四岁女孩带来了全新的生命章节。 对此大家有什么想说的呢？欢迎在评论区留言讨论，说出您的想法！ 信息来源：封面新闻
