科学家发现：基因改造囊泡经鼻腔给药，可清除小鼠脑内淀粉样斑块
【研究速递】近期，广东医科大学团队于《Journal of Neuroinflammation》发表研究，提出一种针对阿尔茨海默病（AD）的无创给药新策略：通过慢病毒载体稳定敲低人源 HMC3 小胶质细胞中 SIRT2 基因（蛋白抑制效率约 80%），经差速超速离心分离大细胞外囊泡（LEVs）与小细胞外囊泡（SEVs），并以透射电镜、纳米颗粒追踪及标志物蛋白免疫印迹完成理化鉴定；所提取 LEVs 经鼻腔给药，在 AD 模型小鼠中同步实现认知功能改善与脑内淀粉样斑块清除。
背景上，SIRT2 在 AD 患者脑组织中表达显著上调，其遗传多态性亦被关联至患病风险升高；既往抑制 SIRT2 可减轻模型动物病理损伤，但传统小分子抑制剂受限于血脑屏障穿透率低及外周非特异性作用，临床转化受阻。本研究以"囊泡递送+基因改造"思路，为规避上述瓶颈提供了临床前证据。
需指出，该成果尚处临床前动物实验阶段，人体安全性与有效性仍有待验证。
本文为学术进展报道，不构成诊疗建议。